KaramelaYedi
New member
Bilim Kan hastalıkları için
EMA ilk kez gen makası tedavisinin onaylanmasını önerdi
Şu tarihten itibaren: 15 Aralık 2023| Okuma süresi: 2 dakika
Avrupa İlaç Ajansı Ema, AB Komisyonu’nun gen makası tedavisi için şartlı onay vermesini tavsiye ediyor
Kaynak: REUTERS
WELT podcast’lerimizi buradan dinleyebilirsiniz
Gömülü içeriğin görüntülenmesi için, üçüncü taraf sağlayıcılar olarak gömülü içeriğin sağlayıcıları bu izni gerektirdiğinden, kişisel verilerin iletilmesi ve işlenmesine ilişkin geri alınabilir onayınız gereklidir. [In diesem Zusammenhang können auch Nutzungsprofile (u.a. auf Basis von Cookie-IDs) gebildet und angereichert werden, auch außerhalb des EWR]. Anahtarı “açık” konuma getirerek bunu kabul etmiş olursunuz (herhangi bir zamanda iptal edilebilir). Bu aynı zamanda GDPR Madde 49 (1) (a) uyarınca belirli kişisel verilerin ABD dahil üçüncü ülkelere aktarılmasına ilişkin onayınızı da içerir. Bu konuda daha fazla bilgi bulabilirsiniz. Sayfanın altındaki anahtarı ve gizliliği kullanarak onayınızı istediğiniz zaman iptal edebilirsiniz.
“Casgevy” ilacı Crispr genetik makas teknolojisine dayanıyor ve yüksek faydası nedeniyle hızla piyasaya sürülmesi amaçlanıyor ve öncelikli olarak orak hücre hastalığında kullanılacak. Artık Avrupa İlaç Ajansı’ndan (EMA) şartlı onay aldı.
DAvrupa İlaç Ajansı (EMA), ilk kez Crispr genetik makas teknolojisine dayalı bir tedavinin koşullu onayını öneriyor. EMA Cuma günü Amsterdam’da yaptığı duyuruda “Casgevy”nin on iki yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı ve beta talasemi tedavisi için uygun olduğunu duyurdu.
Kalıtsal kan hastalıkları, hemoglobinin oluşumunu veya işleyişini etkileyen genetik hatalardan kaynaklanır. Hemoglobin, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve oksijeni taşımak için kullanılan demir içeren bir protein kompleksidir.
Şartlı onayın amacı, yüksek fayda sağlaması nedeniyle ilacın hızlı bir şekilde hastaların kullanımına sunulmasını sağlamaktır. EMA, “Casgevy”nin önerisini iki çalışmaya ve uzun vadeli bir takip çalışmasına dayandırıyor. Üreticinin, ilacın etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamak için 2026 yılına kadar daha ileri çalışmaların sonuçlarını sunması gerekiyor. AB Komisyonu’nun artık AB çapında pazar onayını kabul etmesi gerekiyor. Büyük Britanya bu yıl Kasım ayı ortasında “Casgevy”yi zaten onaylamıştı.
ayrıca oku
Embriyonik genoma müdahale
Crispr/Cas gen makası olarak adlandırılan gen makası, spesifik olarak bireysel genleri hedefleyebilir. Yöntemin geliştiricileri Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna, bunun için 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldılar. “Casgevy”, hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki genleri değiştirerek yeniden işlevsel hemoglobin üretmelerini sağlamak için kullanılıyor. Bunun için kemik iliğinden kök hücreler alınıyor, laboratuvarda işleniyor ve ardından hastaya tekrar veriliyor.
Orak hücre hastalığı şiddetli ağrı ataklarına, ciddi ve hayatı tehdit eden enfeksiyonlara ve anemi olarak da bilinen kanda oksijen eksikliği olan anemiye neden olabilir. Beta talasemili hastalar da anemiden muzdariptir ve sıklıkla üç ila beş hafta aralıklarla kan nakline ihtiyaç duyarlar. Şimdiye kadar kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneği olarak görülüyordu.
WELT podcast’lerimizi buradan dinleyebilirsiniz
Gömülü içeriğin görüntülenmesi için, üçüncü taraf sağlayıcılar olarak gömülü içeriğin sağlayıcıları bu izni gerektirdiğinden, kişisel verilerin iletilmesi ve işlenmesine ilişkin geri alınabilir onayınız gereklidir. [In diesem Zusammenhang können auch Nutzungsprofile (u.a. auf Basis von Cookie-IDs) gebildet und angereichert werden, auch außerhalb des EWR]. Anahtarı “açık” konuma getirerek bunu kabul etmiş olursunuz (herhangi bir zamanda iptal edilebilir). Bu aynı zamanda GDPR Madde 49 (1) (a) uyarınca belirli kişisel verilerin ABD dahil üçüncü ülkelere aktarılmasına ilişkin onayınızı da içerir. Bu konuda daha fazla bilgi bulabilirsiniz. Sayfanın altındaki anahtarı ve gizliliği kullanarak onayınızı istediğiniz zaman iptal edebilirsiniz.
“Aha! Gündelik Bilginin On Dakikası” WELT’in bilgi podcast’idir. Her Salı ve Perşembe günü bilim alanından günlük soruları yanıtlıyoruz. Podcast’e diğer yerlerin yanı sıra şuradan abone olun: Spotify, Apple Podcast’leri, Deezer, Amazon Müzik veya doğrudan RSS beslemesi yoluyla.
EMA ilk kez gen makası tedavisinin onaylanmasını önerdi
Şu tarihten itibaren: 15 Aralık 2023| Okuma süresi: 2 dakika
Avrupa İlaç Ajansı Ema, AB Komisyonu’nun gen makası tedavisi için şartlı onay vermesini tavsiye ediyor
Kaynak: REUTERS
WELT podcast’lerimizi buradan dinleyebilirsiniz
Gömülü içeriğin görüntülenmesi için, üçüncü taraf sağlayıcılar olarak gömülü içeriğin sağlayıcıları bu izni gerektirdiğinden, kişisel verilerin iletilmesi ve işlenmesine ilişkin geri alınabilir onayınız gereklidir. [In diesem Zusammenhang können auch Nutzungsprofile (u.a. auf Basis von Cookie-IDs) gebildet und angereichert werden, auch außerhalb des EWR]. Anahtarı “açık” konuma getirerek bunu kabul etmiş olursunuz (herhangi bir zamanda iptal edilebilir). Bu aynı zamanda GDPR Madde 49 (1) (a) uyarınca belirli kişisel verilerin ABD dahil üçüncü ülkelere aktarılmasına ilişkin onayınızı da içerir. Bu konuda daha fazla bilgi bulabilirsiniz. Sayfanın altındaki anahtarı ve gizliliği kullanarak onayınızı istediğiniz zaman iptal edebilirsiniz.
“Casgevy” ilacı Crispr genetik makas teknolojisine dayanıyor ve yüksek faydası nedeniyle hızla piyasaya sürülmesi amaçlanıyor ve öncelikli olarak orak hücre hastalığında kullanılacak. Artık Avrupa İlaç Ajansı’ndan (EMA) şartlı onay aldı.
DAvrupa İlaç Ajansı (EMA), ilk kez Crispr genetik makas teknolojisine dayalı bir tedavinin koşullu onayını öneriyor. EMA Cuma günü Amsterdam’da yaptığı duyuruda “Casgevy”nin on iki yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı ve beta talasemi tedavisi için uygun olduğunu duyurdu.
Kalıtsal kan hastalıkları, hemoglobinin oluşumunu veya işleyişini etkileyen genetik hatalardan kaynaklanır. Hemoglobin, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve oksijeni taşımak için kullanılan demir içeren bir protein kompleksidir.
Şartlı onayın amacı, yüksek fayda sağlaması nedeniyle ilacın hızlı bir şekilde hastaların kullanımına sunulmasını sağlamaktır. EMA, “Casgevy”nin önerisini iki çalışmaya ve uzun vadeli bir takip çalışmasına dayandırıyor. Üreticinin, ilacın etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamak için 2026 yılına kadar daha ileri çalışmaların sonuçlarını sunması gerekiyor. AB Komisyonu’nun artık AB çapında pazar onayını kabul etmesi gerekiyor. Büyük Britanya bu yıl Kasım ayı ortasında “Casgevy”yi zaten onaylamıştı.
ayrıca oku
Embriyonik genoma müdahale
Crispr/Cas gen makası olarak adlandırılan gen makası, spesifik olarak bireysel genleri hedefleyebilir. Yöntemin geliştiricileri Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna, bunun için 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldılar. “Casgevy”, hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki genleri değiştirerek yeniden işlevsel hemoglobin üretmelerini sağlamak için kullanılıyor. Bunun için kemik iliğinden kök hücreler alınıyor, laboratuvarda işleniyor ve ardından hastaya tekrar veriliyor.
Orak hücre hastalığı şiddetli ağrı ataklarına, ciddi ve hayatı tehdit eden enfeksiyonlara ve anemi olarak da bilinen kanda oksijen eksikliği olan anemiye neden olabilir. Beta talasemili hastalar da anemiden muzdariptir ve sıklıkla üç ila beş hafta aralıklarla kan nakline ihtiyaç duyarlar. Şimdiye kadar kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneği olarak görülüyordu.
WELT podcast’lerimizi buradan dinleyebilirsiniz
Gömülü içeriğin görüntülenmesi için, üçüncü taraf sağlayıcılar olarak gömülü içeriğin sağlayıcıları bu izni gerektirdiğinden, kişisel verilerin iletilmesi ve işlenmesine ilişkin geri alınabilir onayınız gereklidir. [In diesem Zusammenhang können auch Nutzungsprofile (u.a. auf Basis von Cookie-IDs) gebildet und angereichert werden, auch außerhalb des EWR]. Anahtarı “açık” konuma getirerek bunu kabul etmiş olursunuz (herhangi bir zamanda iptal edilebilir). Bu aynı zamanda GDPR Madde 49 (1) (a) uyarınca belirli kişisel verilerin ABD dahil üçüncü ülkelere aktarılmasına ilişkin onayınızı da içerir. Bu konuda daha fazla bilgi bulabilirsiniz. Sayfanın altındaki anahtarı ve gizliliği kullanarak onayınızı istediğiniz zaman iptal edebilirsiniz.
“Aha! Gündelik Bilginin On Dakikası” WELT’in bilgi podcast’idir. Her Salı ve Perşembe günü bilim alanından günlük soruları yanıtlıyoruz. Podcast’e diğer yerlerin yanı sıra şuradan abone olun: Spotify, Apple Podcast’leri, Deezer, Amazon Müzik veya doğrudan RSS beslemesi yoluyla.